Origami Therapeutics, Inc.

Informazioni

Origami Therapeutics, Inc. è un'azienda biotech che sviluppa nuovi degradatori proteici in grado potenzialmente di rallentare o fermare la progressione della malattia eliminando dall'organismo le proteine tossiche. La nostra piattaforma di drug discovery sfrutta modelli proprietari di malattia umana, sviluppati per selezionare le piccole molecole con le migliori probabilità di successo clinico. La nostra prima indicazione è la malattia di Huntington, un disturbo debilitante, progressivo e infine fatale causato da una mutazione genetica. Abbiamo già individuato piccole molecole che riducono la proteina mutata tossica, sopprimono la tossicità indotta dalla proteina mutante nei neuroni umani malati e raggiungono il cervello. Prevediamo che questo approccio possa essere applicato in modo ampio a bersagli tradizionalmente considerati «non trattabili con farmaci» in altre malattie neurologiche.

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