Origami Therapeutics, Inc.

Hakkında

Origami Therapeutics, Inc., toksik proteinleri vücuttan temizleyerek hastalığın ilerlemesini geciktirme ya da durdurma potansiyeli taşıyan yeni protein yıkıcılar geliştiren bir biyoteknoloji şirketi. İlaç keşif platformumuz, klinik başarı şansı en yüksek küçük molekülleri seçmek için geliştirdiğimiz, şirketimize ait insan hastalık modellerinden yararlanıyor. İlk endikasyonumuz, genetik bir mutasyonun neden olduğu, güçten düşüren, ilerleyici ve nihayetinde ölümcül bir hastalık olan Huntington hastalığı. Toksik mutant proteini azaltan, insan hastalık nöronlarında mutant proteinin yol açtığı toksisiteyi baskılayan ve beyne ulaşabilen küçük molekülleri şimdiden belirledik. Bu yaklaşımın diğer nörolojik hastalıklarda da geleneksel olarak “ilaçla hedeflenemez” kabul edilen hedeflere geniş ölçüde uygulanabileceğini öngörüyoruz.

Konular