Origami Therapeutics, Inc.

O firmie

Origami Therapeutics, Inc. to firma biotechnologiczna, która opracowuje nowe degradery białek, mogące opóźnić lub zatrzymać postęp choroby przez usuwanie toksycznych białek z organizmu. Nasza platforma do odkrywania leków wykorzystuje autorskie modele ludzkich chorób, opracowane po to, by wybierać małe cząsteczki o największych szansach na sukces kliniczny. Pierwszym wskazaniem jest choroba Huntingtona – wyniszczające, postępujące i ostatecznie śmiertelne schorzenie wywołane mutacją genetyczną. Zidentyfikowaliśmy już małe cząsteczki, które zmniejszają ilość toksycznego zmutowanego białka, hamują wywoływane przez nie efekty toksyczne w ludzkich neuronach chorobowych i przenikają do mózgu. Spodziewamy się, że to podejście da się szeroko zastosować wobec tradycyjnie „niedostępnych dla leków” celów w innych chorobach neurologicznych.

Tematy