Origami Therapeutics, Inc.

O podjetju

Origami Therapeutics, Inc. je biotehnološko podjetje, ki razvija nove razgrajevalce beljakovin, ki bi lahko z odstranjevanjem strupenih beljakovin iz telesa upočasnili ali zaustavili napredovanje bolezni. Naša platforma za odkrivanje zdravil temelji na lastniških modelih človeških bolezni, razvitih za izbiro malih molekul z največjo možnostjo kliničnega uspeha. Prva indikacija je Huntingtonova bolezen, izčrpavajoča, napredujoča in na koncu smrtna bolezen, ki jo povzroča genska mutacija. Že smo prepoznali male molekule, ki zmanjšajo količino strupene mutirane beljakovine, zavirajo strupene učinke mutirane beljakovine v nevronih človeške bolezni in prehajajo v možgane. Pričakujemo, da bo ta pristop široko uporaben pri tradicionalno »nezdravljivih« tarčah tudi pri drugih nevroloških boleznih.

Teme