Origami Therapeutics, Inc.

Acerca de

Origami Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica que desarrolla nuevos degradadores de proteínas capaces de retrasar o detener la progresión de la enfermedad eliminando del organismo las proteínas tóxicas. Nuestra plataforma de descubrimiento de fármacos se apoya en modelos propios de enfermedad humana, desarrollados para seleccionar las moléculas pequeñas con más probabilidades de éxito clínico. Nuestra primera indicación es la enfermedad de Huntington, un trastorno debilitante, progresivo y, en última instancia, mortal causado por una mutación genética. Ya hemos identificado moléculas pequeñas que reducen la proteína mutada tóxica, suprimen la toxicidad que provoca en neuronas humanas enfermas y llegan al cerebro. Prevemos que este enfoque podrá aplicarse de forma amplia a dianas tradicionalmente «no tratables con fármacos» en otras enfermedades neurológicas.

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