Origami Therapeutics, Inc.

Giới thiệu

Origami Therapeutics, Inc. là công ty công nghệ sinh học phát triển các chất phân hủy protein mới, có tiềm năng làm chậm hoặc ngăn chặn tiến triển bệnh bằng cách loại bỏ protein độc hại khỏi cơ thể. Nền tảng khám phá thuốc của chúng tôi tận dụng các mô hình bệnh ở người do chính chúng tôi phát triển để chọn ra những phân tử nhỏ có nhiều khả năng thành công lâm sàng nhất. Chỉ định đầu tiên là bệnh Huntington, một rối loạn gây suy kiệt, tiến triển và cuối cùng dẫn đến tử vong, do đột biến gen gây ra. Chúng tôi đã xác định được các phân tử nhỏ làm giảm protein đột biến độc hại, ức chế độc tính do protein đột biến gây ra trên tế bào thần kinh bệnh ở người và đi được vào não. Chúng tôi kỳ vọng cách tiếp cận này có thể áp dụng rộng rãi cho những đích vốn được coi là “không thể nhắm bằng thuốc” trong các bệnh thần kinh khác.

Chủ đề