Origami Therapeutics, Inc.

公司介绍

Origami Therapeutics, Inc. 是一家生物技术公司，正在开发新型蛋白降解剂，通过清除体内的毒性蛋白，有望延缓甚至阻止疾病进展。我们的药物发现平台利用自主开发的人类疾病模型，筛选出临床成功概率最高的小分子。我们的首个适应症是亨廷顿病，这是一种由基因突变引起、使人逐渐丧失能力并最终致命的进行性疾病。我们已经找到了一些小分子，它们能够减少有毒的突变蛋白，抑制突变蛋白在人类疾病神经元中引发的毒性，并且能够进入大脑。我们预计，这一方法将广泛适用于其他神经系统疾病中传统上“不可成药”的靶点。

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