Origami Therapeutics, Inc.

Over het bedrijf

Origami Therapeutics, Inc. is een biotechbedrijf dat nieuwe eiwitafbrekers ontwikkelt die het ziekteverloop kunnen vertragen of stoppen door giftige eiwitten uit het lichaam te verwijderen. Ons platform voor geneesmiddelenonderzoek maakt gebruik van eigen menselijke ziektemodellen, ontwikkeld om de kleine moleculen te selecteren met de beste kans op klinisch succes. Onze eerste indicatie is de ziekte van Huntington, een slopende, progressieve en uiteindelijk dodelijke aandoening die door een genetische mutatie wordt veroorzaakt. We hebben al kleine moleculen gevonden die het giftige gemuteerde eiwit verminderen, de schadelijke effecten van dat eiwit in menselijke ziekteneuronen onderdrukken en de hersenen bereiken. We verwachten dat deze aanpak breed toepasbaar is op traditioneel ‘onbehandelbare’ doelwitten bij andere neurologische ziekten.

Onderwerpen