Origami Therapeutics, Inc.

概要

Origami Therapeutics, Inc.は、体内から有害なタンパク質を取り除くことで病気の進行を遅らせたり止めたりできる可能性を持つ、新しいタンパク質分解薬を開発するバイオテクノロジー企業だ。創薬プラットフォームでは、臨床で成功する見込みが最も高い低分子化合物を選び出すために開発した、独自のヒト疾患モデルを活用している。最初の適応症はハンチントン病だ。遺伝子の変異によって起こり、体の自由を奪いながら進行し、最終的には死に至る病気である。私たちはすでに、有害な変異タンパク質を減らし、ヒト疾患ニューロンで変異タンパク質による毒性を抑え、脳内に到達する低分子化合物を特定している。このアプローチは、ほかの神経疾患における従来「創薬不可能」とされてきた標的にも幅広く応用できると見込んでいる。

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