Origami Therapeutics, Inc.

О компании

Origami Therapeutics, Inc. — биотехнологическая компания, которая разрабатывает новые деградаторы белков, способные замедлить или остановить прогрессирование болезни, выводя токсичные белки из организма. Наша платформа для поиска лекарств опирается на собственные модели заболеваний человека, созданные, чтобы отбирать малые молекулы с наибольшими шансами на клинический успех. Первое показание — болезнь Хантингтона, изнурительное прогрессирующее и в итоге смертельное заболевание, вызванное генетической мутацией. Мы уже нашли малые молекулы, которые снижают уровень токсичного мутантного белка, подавляют вызванную им токсичность в нейронах с моделью болезни человека и проникают в мозг. Мы ожидаем, что этот подход можно будет широко применять к традиционно «недоступным для лекарств» мишеням и при других неврологических заболеваниях.

Темы